形状疗法位于西雅图的罗氏制药公司周三宣布，该公司已与制药巨头罗氏签署了一项可能超过30亿美元的协议，以支持阿尔茨海默病和帕金森病的基因疗法的开发。
Shape的RNA编辑技术可以改变RNA的序列，RNA编码人体的蛋白质组成部分。该公司将与罗氏公司在临床前研究中部署这项技术，针对这些神经系统疾病以及某些罕见疾病的相关靶点。
这次合作还可能利用这家生物技术公司的基因传递技术。该系统旨在将RNA编辑技术或其他有效载荷直接传递到身体的特定区域，如神经系统或肌肉。
Shape的目标是“在广泛的治疗领域解锁RNA技术在基因治疗领域的下一个突破。弗朗索瓦Vigneault该公司联合创始人兼首席执行官声明．
Shape的RNA编辑技术可能被用于改变体内一种关键调节蛋白的数量或治疗遗传疾病。该公司的基因递送技术基于AAV载体，该平台目前用于治疗几种罕见疾病。
根据协议，Shape有资格获得首付款，以及达到开发、监管和销售里程碑的款项，总价值可能超过30亿美元。此次合作的任何产品都将由罗氏公司开发和商业化。
这次合作紧随最近的1.12亿美元B轮投资这家生物技术公司成立于2018年，由联合创始人的实验室剥离出RNA编辑技术Prashant马里、他是加州大学圣地亚哥分校的生物工程师。
Vigneault曾是西雅图细胞治疗公司Juno Therapeutics的研究副总裁，该公司于2018年被Celgene以90亿美元收购。其他Juno老兵包括Shape的平台技术主管阿德里安•布里格斯副总裁兼研究主管大卫鲨鱼肉．
新的合作可能反映了这一点制药公司日益增长的兴趣在神经科学领域，在几年前的沉寂之后，现在正处于上升趋势。最近FDA批准百健公司的阿尔茨海默病药物Aduhelm也可能会推动人们对该领域的兴趣。
罗氏制药合作主管James Sabry在一份声明中说:“这次新的合作也与我们在整个罗氏集团内释放基因治疗全部潜力的更广泛努力完全一致。”
