形状疗法该公司是西雅图一家临床前阶段生物技术公司，开发RNA编辑和基因治疗技术。
该公司的RNA编辑技术是由联合创始人的实验室剥离出来的Prashant马里他是加州大学圣地亚哥分校的生物工程师，也是Shape的科学顾问委员会成员。Shape还改进了将遗传物质送入细胞的方法。
首席执行官兼联合创始人说:“我们将继续利用RNA疗法的潜力，重新定义遗传疾病的护理标准。弗朗索瓦Vigneault她曾是西雅图旗舰细胞治疗公司Juno Therapeutics的研究副总裁，该公司于2018年被Celgene收购。该公司的其他“朱诺”老兵包括阿德里安•布里格斯平台技术主管，以及大卫鲨鱼肉他是该公司副总裁兼研究主管。
该公司正在致力于改进AAV载体，这是一种基因治疗传递系统，是fda批准的脊髓性肌萎缩症和罕见视力疾病基因疗法的支柱。Shape Therapeutics公司正在开发AAV载体，将遗传物质直接传递到神经系统或肌肉新闻稿．其载体可用于传递各种遗传有效载荷，包括其RNA编辑技术的组件。
Shape的RNA编辑技术可能被用于治疗遗传疾病，并用于其他用途，如改变体内一种关键调节酶的含量。
维格诺特在新闻稿中说，该公司预计其技术将应用于“广泛的治疗领域”。他列举了帕金森病、阿尔茨海默病、α -1抗胰蛋白酶缺乏症和Rett综合征等例子。
rna编辑方法面临的一个挑战是，它们只能产生低水平的校正蛋白自然．
但RNA编辑的一个关键优势是，与DNA编辑不同，改变RNA序列不会对基因组产生永久性影响，因为RNA只是在体内短暂地产生。这种方法还可能最大限度地减少人体对全人类RNA编辑成分产生免疫反应的可能性。“你真的不需要重型机械来靶向RNA，”马里在一篇论文中说采访自然．
该公司的科学委员会还包括唐·克利夫兰，他在2018年被授予他因研究亨廷顿舞蹈病和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)动物模型的RNA疗法而获得生命科学突破奖。
Shape成立于2018年，将与其他致力于改善AAV载体和基因疗法的公司展开竞争，包括Affinia Therapeutics和Dyno Therapeutics。参与开发基于rna的疗法的生物技术公司包括Beam therapeutics、Locana和Korro Bio。
此次1.12亿美元的B轮融资由德诚资本(Decheng Capital)和布雷顿资本(Breton Capital)共同领投，威利特顾问(Willett Advisors)参与，New Enterprise Associates和Mission BioCapital继续参与。融资建立在A轮融资3550万美元2019年由CureDuchenne合资企业他是CureDuchenne的投资部门，CureDuchenne是一家致力于寻找杜氏肌营养不良症治疗方法的非营利组织。
