西雅图生物科技创业公司Immusoft该公司已获批准开始其治疗遗传疾病的新策略的临床试验周四宣布．Immusoft公司表示，这是第一家获准在人体研究中使用B细胞工程免疫系统细胞的公司。
美国食品和药物管理局(FDA)批准Immusoft的研究性新药申请，用于测试其对一种罕见的致命儿童疾病MPS I的免疫疗法。
免疫反应包括一组参与者，B细胞负责产生抗体，粘附在入侵的细菌和病毒上。该公司能够将B细胞改造成“生物工厂”，从而生产出患者细胞中缺失或无功能的酶和蛋白质。
“这对公司来说是一项巨大的成就，也是细胞和基因治疗领域的历史性时刻，”他说肖恩·安斯沃思他在一份声明中表示。
与目前的治疗策略相比，这种方法具有潜在的优势。使用病毒作为其传递机制的疗法可能会引发限制其有效性的免疫反应。使用干细胞的治疗在化疗和干细胞移植方面存在困难。
Immusoft公司的这项名为ISP-001的技术使用患者自己的B细胞，对它们进行重新编程，以制造所需的蛋白质。其他致力于B细胞疗法的公司包括Be Biopharma和Walking Fish Therapeutics。
研究人员理查德·詹姆斯说:“我不知道他们是否会成功，但他们获得了开始试验的许可，这对我们所有人来说都是令人兴奋的。他告诉《麻省理工科技评论》．詹姆斯在华盛顿大学的实验室也在研究B细胞工程。
该试验将在明尼苏达大学医学院进行，由该大学儿童骨髓移植部门教授保罗·奥查德博士领导。
患有MPS I的儿童不能产生一种帮助分解细胞内长链糖的必需酶。然后糖在细胞中积聚，造成渐进性损害。严重的MPS1发生在10万分之一的新生儿中，症状在一年内出现。
Immusoft有兴趣将其治疗扩展到其他罕见疾病，以及心血管、自身免疫和中枢神经系统疾病。
2021年10月，公司宣布该公司与制药巨头武田制药(Takeda)合作开发针对神经系统的治疗方法，这笔交易价值可能超过9亿美元。
根据PitchBook的数据，Immusoft成立于2009年，已经筹集了超过5000万美元的风险投资。2018年，Ainsworth从创始人手中接过领导权马修·朔尔茨．
肖尔茨现在是Oisin生物技术这家初创公司正在开发针对并杀死受损“僵尸”细胞的临床前疗法。他仍是Immusoft的董事会成员。
